مطالعات کارآزمایی بالینی کنترل شده تصادفی

مثال

به دنبال چند بررسی ایپدمیولوژیک، گروه دکتر عزیزی نشان داد که اهالی بسیاری از مناطق روستایی ایران دچار کمبود شدید ید هستند و این کمبود منجر به اختلال شدید در رشد جسمانی و ذهنی بسیاری از کودکان و نوجوانان این مناطق شده است. یکی از اقدام های پیشگیرانۀ کمیتۀ کشوری مبارزه با کمبود ید، تولید، توزیع، و مصرف نمک یددار در کل کشور بود. راه حل دیگر، تزریق محلول روغنی یددار به دانش آموزان منطقه های کوهستانی و هیپرآندمیک، و سپس استفاده از آن در مناطق دیگر بود. گروه دکتر عزیزی تزریق محلول روغنی یددار را در کاهش درجۀ گواتر و افزایش غلظت هورمون های تیرویید، و اثر آن را بر پیشرفت بهرۀ هوشی و توانایی روانی - حرکتی در مقایسه با گروه شاهد مناسب مطالعه کرد و به نتایج جالب توجه رسید. مطالعه های یادشده که اثر مداخله ای درمانی را ارزیابی می کردند، نمونه هایی از کارآزمایی مناسب برای کشوری در حال توسعه هستند که در عین حال بازتاب بین المللی مناسبی نیز پیدا کرد.

جایگاه علمی مطالعه های مداخله ای

گرچه در کار بالینی بارها از اصطلاح علت یا علیت استفاده می شود، اثبات ارتباط علیتی در پزشکی و بهداشت بسیار دشوار است. برایی بررسی ارتباط میان متغیر مستقل و وابسته دو روش عمده وجود دارد: روش مشاهده ای و روش تجربی (مداخله ای). در نوع مشاهده ای، هیچگونه دخالتی در کار طبیعت صورت نمی گیرد و تغییر در متغیر یا متغیرها در ارتباط با متغیر یا متغیرهای دیگر، بدون دخالت پژوهشگر، مطالعه می شود. حال آنکه در یک مطالعه تجربی، پژوهشگر عمدتاً دخالت می کند و با ایجاد تغییر در متغیر مستقل آن را بر متغیر دیگر (وابسته) بررسی می کند و در جریان کار مراقب است تا سایر متغیرها بر متغیر مستقل اثر نگذارند. مثلا می توان تعدادی موش را به دو گروه تصادفی تقسیم کرد و یک گروه را در معرض یک مادۀ سرطان زا قرار داد و بروز بعدی سرطان را در دو گروه با همدیگر مقایسه کرد. چنین پژوهشی را به دلایل اخلاقی در انسان نمی توان انجام داد، ولی می توان مطالعه مشاهده ای از نوع همگروهی ترتیب داد و در آن گروهی از افراد را که سیگاری هستند با گروهی از افراد غیرسیگاری پیگیری کرد و بروز بعدی سرطان را در این گروه مقایسه کرد.

مطالعه های تجربی، از این نظر که برای تعیین نتیجه نیازمند پیگیری افراد در حال مطالعه هستند، به مطالعه های همگروهی شباهت دارند؛ ولی در مطالعه های همگروهی هیچگونه دخالتی در متغیر مستقل صورت نمی گیرد. در عین حال، تجربه ها بهترین آزمون رابطۀ علت و معلولی شناخته می شوند و از این نظر بر مطالعه های همگروهی برتری دارند. یکی از مهمترین ضعف های مطالعه های مشاهده، و از جمله همگروهی، تأثیر مخدوش کننده ها است. از مزیت های مهم مطالعه های تجربی این است که پژوهشگر می تواند از پیش کلیۀ تأثیرهای مخدوش کننده را، به ویژه از طریق تخصیص تصادفی، کنترل کند.

باید توجه داشت که منظور از مداخله در روش شناسی تنها تخصیص مواجهه به عنوان بخشی از طرح مطالعه است، و نه روش تهاجمی که در فرآیندهای بالینی مطرح است. برای مثال، گرچه در "بررسی رابطۀ سن با عوارض آنژیوگرافی"، مداخله ی جدی روی بیمار انجام می شود، طراحی این مطالعه از نوع مشاهده ای است. در عورض، دخالت ساده آموزشی که در طرح "تأثیر آموزش در میزان اضطراب مادران بعد از اولین تشنج همراه تب کودکان" صورت گرفته است در چارچوب طرح مداخله ای بوده است.

هنگام برنامه ریزی این نوع مطالعه، ابتدا یک سوال پژوهشی مطرح می شود. این سوال شامل تصمیم گیری درمورد اینکه دقیقا چه چیزی و در چه گروهی از افراد باید آزمایش شود، می شود.
برای اینکه بتوانیم به طور قابل اعتمادی ارزیابی کنیم که درمان چقدر مؤثر است، موارد زیر باید قبل از شروع مطالعه مشخص شوند:
مدت زمان مطالعه چقدر است؟
چه تعداد شرکت کننده لازم است؟
چگونه اثر درمان باید ارزیابی شود؟
و...

به عنوان مثال، دارویی که برای درمان علائم یائسگی استفاده می شود باید روی گروهی متفاوت از داروی آنفلوآنزا آزمایش شود. یا مطالعه درمورد درمان گرفتگی بینی ممکن است بسیار کوتاه تر از مطالعه دارویی باشد که برای جلوگیری از سکته قلبی استفاده می شود.

تصادفی به معنای تقسیم به گروه های تصادفی است. در مطالعات RCT، شرکت کنندگان به طور تصادفی به دو یا چند گروه تقسیم می شوند. سپس یک گروه داروی جدید A را دریافت می کند، در حالی که گروه دیگر داروی معمولی B یا دارونما را دریافت می کند. در حالت ایده آل، انتساب به گروه های مختلف «دو سو کور» انجام می شود، به این معنی که نه شرکت کنندگان و نه پزشکان آن ها نمی دانند چه کسی در چه گروهی قرار دارد.

کارآزمایی های تصادفی سازی شده و کنترل شده، بهترین نتایج را هنگام تلاش برای یافتن رابطه علت و معلولی ارائه می دهند.